美國斯克利普斯研究所(TSRI)的科學家們最近成功利用死亡細胞合成了一種新的藥物，可以用來治療肌肉萎縮症這種疾病，並且有望最終促進各種新治療藥品的研發。
斯克利普斯研究所的Matthew Disney教授解釋說，他們將死亡細胞作爲一種反應容器，並利用一個致病致病缺陷作爲催化劑在一個病變細胞中合成治療成分。由於這個治療成分只在病變細胞中進行合成，所以這種化合物也就具有高度的定製性，只會在疾病存在時這種療法纔會生效。這個突破意味着我們將可能以一種前所未有的方式非常有選擇性的來精確治療一些症狀。
這項鼓舞人心的研究已經發表在了《德國應用化學》(Angewandte Chemie International Edition)期刊上。
據介紹，“肌強直性營養不良2型”是一種罕見的疾病，它是一種相對輕微的肌肉萎縮症，而肌肉萎縮症是一種漸進式的肌肉衰弱疾病，由RNA的一種“四核苷酸重複”缺陷引起，這個缺陷指的是一系列四核苷酸被重複的次數多於正常情況。
在一個名爲“點擊化學”的過程中，研究人員發明了一對能夠把兩個細胞的異常末端連接在一起的小分子，讓細胞像牽手一樣聯繫在一起。當這種小分子與致病缺陷結合時，它就能夠從分子層面逆轉疾病的效果。
研究的主要作者Suzanne Rzuczek表示，當這些化合物被裝配進細胞當中後，他們能夠發揮的效果會比小分子本身增加1000倍，也比我們現存的最先進藥物效果好100倍。據他介紹，這是人們首次在活的細胞中證實這個理論。
據Disney教授介紹，RNA具有模塊化的特點，所以是這種治療手段的理想目標類型。此外這個技術還有可能對像是肌萎縮側索硬化症(ALS)，亨廷頓氏舞蹈病以及其他另外20多種原本無法治療的疾病進行作用，這些疾病都是由RNA的缺陷引起的。（實習編譯：陳鷺榕 審校：邱天華）
