Gaucher病患者可免費使用prGCD進行治療

Gaucher病是一種罕見的遺傳性疾病，患者由於溶酶體內β-葡糖苷酶缺乏導致葡糖苷脂代謝障礙，可導致肝臟和神經系統方面的問題。

昨日，一種Gaucher病(腦苷脂沉積病)在研藥prGCD的初步治療方案通過了FDA的批准。至此，雖然該藥未獲準在市場上銷售，但在臨牀實驗中患者可以用來進行治療。

根據美聯社的報道，prGCD由Protalix生物製藥公司研發，獲得上述批准之後，該公司可以在臨牀實驗中將藥物應用於患者。目前已上市銷售的同類藥物爲Cerezyme，由Genzyme公司出品，但FDA對其生產設施進行審查之後，該公司放棄了多種用藥成分，產品生產出現短缺，無法滿足市場需求。

根據這份獲准的初步治療方案條款，在藥物獲得FDA完全批准之前，Gaucher病患者可以在臨牀實驗中免費使用prGCD進行治療。