《科學》雜誌報道說，法國、德國和美國的研究人員發現，一種將基因療法與血液幹細胞療法相結合的策略可能成爲治療某種致命性腦部疾病的有用的工具。
在一則對監護2年之久的2名患者的前驅性研究中，一個國際性的研究團隊用一種慢病毒載體將一種治療性基因導入到患者的血細胞之中來減緩一種令人日益衰弱的腦部疾病的發作。這種疾病叫做X-連鎖性腎上腺腦白質營養不良症（ALD）。ALD是一種嚴重的遺傳性疾病，它是因一種叫做ALD的蛋白質的缺乏而引起的。該蛋白質與脂肪酸的降解有關。罹患此病者的髓鞘在不斷地喪失。髓鞘是包裹腦中神經纖維的保護層。如果沒有髓鞘的話，神經將失去其功能，導致患者身體和精神能力的日益喪失。X-連鎖的ALD是該類疾病中的最常見的形式，它在6-8歲的時候開始對男孩造成傷害，並通常在患者進入青春期之前死亡。骨髓移植通常能夠減緩該病的進程，但尋找到一個匹配的骨髓捐贈者可能深具挑戰而且過程冗長，該術療還有着相當大的風險。
在本研究中，病人的血液幹細胞從患者的體內被分離出來，並在實驗室中用一種慢病毒載體將一個具有功能的ALD基因拷貝導入到這些細胞之中以糾正其基因上的缺陷。在這些患者接受了摧毀骨髓的治療之後，人們接着把這些改良的細胞重新注入回這些患者的體內。2年之後，健康的ALD蛋白仍然可以在這兩位病人的血細胞中被探查到。令人鼓舞的是，這兩位患者的神經學症狀得到了改善，而該治療對疾病進展的延遲堪比骨髓移植療法的效果。儘管需要在更大羣組的患者中進行研究，但這些結果表明，應用慢病毒載體的基因療法（該慢病毒載體來源於喪失功能的人類免疫缺陷性病毒，即HIV）可能會成爲治療範圍廣泛的人類疾病的工具。
此項研究無疑使廣大ALD患者看到了康復的曙光。
