■骨髓移植治癒兩種病
德國柏林一名白血病患者2007年打算接受骨髓移植。他同時是一名艾滋病病毒攜帶者。這名患者的主治醫生許特爾當時冒出一個大膽的想法：“爲什麼不同時治癒這兩種疾病呢？”
其實，儘管艾滋病對一些人而言意味着噩夢，但對另一些人卻無法構成威脅。這些人天生攜帶CCR5德爾塔32基因，可以抵抗艾滋病。許特爾最終找到了與這名患者成功配型並攜帶抗艾變異基因的捐獻者，成功實施手術。術後61天，這名患者體內已檢測不出艾滋病病毒。
■奇蹟引出大膽設想
這一醫學奇蹟燃起不少艾滋病病毒攜帶者的希望。不過，一些生物學和醫學學者說，這一奇蹟幾乎不可複製。一方面，骨髓移植伴有相當大的風險。另外，找尋具有抗艾基因的配型者無異於海底撈針。
不過，美國南加州大學生物學教授坎農提出一個大膽設想：“既然難以移植抗艾變異基因，那是否能實現人造呢？”坎農和她的同事認爲，可以通過基因療法改良艾滋病患者的基因，使其自身產生抵抗這一疾病的能力。
坎農及其研究團隊藉助“鋅指核酸酶”這種“酶刀”，切割實驗鼠未成熟造血幹細胞CCR5等位基因編碼區第185位氨基酸密碼子後的32個鹼基，人爲使CCR5變異成爲CCR5德爾塔32，“剝奪”造血幹細胞成熟後生成CCR5蛋白的能力，切斷艾滋病病毒入侵機體的路徑。隨後，研究人員把這些成熟的幹細胞重新植入實驗鼠體內。
研究人員將基因“變異”的實驗鼠和未變異的實驗鼠同時暴露在艾滋病病毒下。12周後，他們發現，“變異”實驗鼠體內含有較多可抵禦艾滋病病毒的T細胞，艾滋病病毒含量非常低。
■希望儘快用於臨牀
儘管實驗獲得成功，如何把這一技術應用於臨牀仍是難題。坎農希望，美國食品和藥物管理局能在3至4年內爲這項技術用於臨牀“開綠燈”。
儘管取得重大研究成果，坎農並不願意使用“治癒艾滋病”這一短語來定義這項技術。“人們說我們正在嘗試治癒艾滋病，”坎農說，“我認爲更確切的是，我們正試着讓人們在攜帶少量病毒的情形下快樂、健康地生活。”
