這還得由子宮肌瘤的發病機理談起。既往認爲子宮肌瘤的發生和雌激素有關，因而用雄激素丙酸睾丸酮治療，予以對抗；或用雌激素受體阻滯劑三苯氧胺來減少雌激素對子宮肌瘤的作用，但這些藥物效果並不盡如人意。1983年Filicori創用GnRH-a（促性腺激素釋放激素激動劑）治療子宮肌瘤。其機理是通過一系列藥理連鎖作用，造成性腺功能低下（其低雌激素環境類似藥物性切除卵巢），及子宮和肌瘤血流量減少，最後使肌瘤縮小。此藥縮小子宮肌瘤作用明顯，是以往藥物難以比擬的。但由於此藥價格貴，且需每日肌肉注射，治療期長達3-6個月，限制了其廣泛使用。近些年來，隨着醫學科學的飛速發展，認爲子宮肌瘤的發生和孕激素也有關。根據這一機理，1993年Murphy首先把孕激素受體阻滯劑Ru486（國內藥名米非司酮）用於治療子宮肌瘤，以阻斷孕激素對子宮肌瘤的作用，取得了滿意效果。據最近文獻報道，米非司酮和GnRH-a比較，其縮小子宮肌瘤的療效相仿，但其副反應輕且發生率低，停藥後子宮肌瘤複發率也較後者低。此藥爲片劑，每日口服1次即可，價格也低廉，這些優點使此藥易於爲病員接受，易於推廣。
臨牀上採用此藥表明，用藥後肌瘤都有不同程度縮小，貧血症狀消失，紅血球、血色素指標均恢復正常。此藥治療子宮肌瘤特別適用於下列兩種情況：第一種，更年期婦女患子宮肌瘤者，用藥後可縮小子宮肌瘤，有些專家認爲尚有提早進入絕經期的作用。對同時伴有更年期功能性子宮出血者更可說是一藥三得，用藥後絕大多數病員當月就停經，使出血止住（療程結束後，一般在六週內恢復月經）。第二種，患巨大子宮肌瘤伴嚴重貧血者，手術前用此藥使肌瘤縮小，易於子宮手術切除，減少術中出血，從而可使手術中不輸血或少輸血。對不孕原因系子宮肌瘤引起者，用藥後使肌瘤縮小，可作單純子宮肌瘤剔出術，保留子宮，爲生育創造條件。
自米非司酮用於治療子宮肌瘤以來，有相當一部分病員免去了手術之苦，但此藥必須在有經驗的專科醫師指導下選擇使用。在臨牀應用中必須嚴格、仔細地掌握其適應症及禁忌症。伴有哮喘，心絞痛、潰瘍性結腸炎，心律失常，心力衰竭、腎上腺皮質功能不全等病情者禁用。
